Na predlog zakonskih sprememb, ki obeta financiranje zaključne faze razvoja zdravila za dečka Urbana, so pozorni tudi v družinah drugih otrok z redkimi boleznimi. V Društvu za pomoč otrokom z redkimi boleznimi Viljem Julijan upajo, da bodo lahko to možnost predlagali za projekt razvoja genskega zdravljenja za deklico Karolino s Cockaynovim sindromom tipa B.
Kaj vse bi lahko počeli bolje
Za dekličino bolezen ni trenutno nobenega zdravila ali zdravljenja, navajajo v društvu, kjer zbirajo sredstva za razvoj terapije. »Bolezen je napredujoča in povprečna življenjska doba bolnikov je zgolj 12 let,« so zapisali. Cilj je, da bi zbrali dva milijona evrov, doslej so glede na podatek na spletni strani društva zbrali malo več kot 1,8 milijona evrov. Aktualni predlog zakonskih sprememb še preučujejo, nam je pojasnil Nejc Jelen, predsednik društva Viljem Julijan. V tem trenutku tako še ne vedo, v katerih primerih bo nova zakonodaja prišla v poštev. »Upamo le, da je bil predlog premišljeno, celostno in dodelano pripravljen, da bo lahko maksimalno učinkovit ter enakopraven tudi v praksi,« dodaja Jelen, tudi sam oče otroka z redko boleznijo.
V društvu Viljem Julijan ocenjujejo, da je na področju redkih bolezni kljub spremembam na bolje še veliko prostora za napredek. »Med drugim tako še vedno nimamo urejene možnosti paliativne oskrbe otrok z najtežjimi boleznimi na domu ter možnosti pomoči tretje osebe na domu. Prav tako je zdravstvena obravnava teh otrok, še posebej v sklopu različnih fizioterapij, zelo nezadostna,« opaža Jelen.
Predlog, ki so ga v vladi sprejeli na torkovi dopisni seji, odpira pot za financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja zdravil za redke bolezni pri otrocih. To bo omogočalo razvoj na področjih, kjer ni komercialnega interesa, pričakujejo. Po tej poti bi sofinancirali študije, ki so namenjene predvsem otrokom v zgodnjem starostnem obdobju. Mednje sodi tudi genetsko zdravilo za sindrom CTNNB1 pri dečku Urbanu. Prejemnik sredstev bo moral v tem primeru podati vlogo na ministrstvo za visoko šolstvo, vlogi pa bo moralo biti priloženo tudi mnenje Javne agencije za zdravila in medicinske pripomočke. Ministrstvo za zdravje bo pridobilo mnenje razširjenega strokovnega kolegija za pediatrijo, je v torek pojasnila ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel.
ZZZS za neodvisen razvoj zdravil
Urbanova mama Špela Miroševič, ki vodi fundacijo CTNNB1, bo o načrtih pri razvoju zdravila za otroke z omenjenim sindromom podrobneje spregovorila danes. Predlog, naj omogoči dokončanje razvoja zdravila za sindrom CTNNB1, njegovo registracijo in določitev neprofitne cene, so oktobra na vlado naslovili na Zavodu za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS). Včeraj so tam pojasnili, da podpirajo sprejem zakonske podlage, ki bi omogočala sistemsko financiranje neodvisnega razvoja zdravil. Razvijati bi jih bilo treba do registracije, s patentno zaščito v javni lasti in s cenami, ki bodo odražale realne stroške razvoja in bodo omogočale investiranje v razvoj novih zdravil, so našteli: »Vendar brez nezmernih dobičkov.« Takšen razvoj je mogoče zagotoviti tudi v obliki javno-zasebnega partnerstva, predvidevajo, vendar ob vodenju javnega sektorja in v javnem interesu. Po oceni ZZZS gre za pomembno razvojno vprašanje tako z vidika Slovenije kot EU.
Slovenija ima po njihovem opažanju močno razvito farmacevtsko industrijo, ki trenutno vlaga ogromna sredstva v svoje razvojne in produkcijske kapacitete. »Soočeni smo torej s podfinanciranim razvojem pomembnega zdravila v javnih, neprofitnih ustanovah, in ogromnimi investicijami v zasebnem, profitnem sektorju,« ugotavljajo na ZZZS. Vse višje cene vodijo v nezmerno in neetično pretakanje javnih sredstev v zasebni sektor, dodajajo. Marsikatero od novih zdravil začnejo namreč razvijati v javnih institucijah, so spomnili, nato pa razvoj prenesejo v zasebni sektor. »Družba zanje plačuje dvakratno, najprej del razvoja, nato še pretirane cene registriranih zdravil z nezmernimi dobički proizvajalcev,« so do trenutnih razmer kritični na ZZZS.
