Špela Miroševič upa, da bo njen sin Urban zdravilo za sindrom CTNNB1 prejel še pred šestim rojstnim dnevom. Predlog zakonskih sprememb, ki ga bo državni zbor obravnaval po nujnem postopku, obeta hitrejšo pot do dokončanja te terapije. V Španiji bo zdravilo proizvajal Viralgen, klinična študija pa bo potekala v Sloveniji. »Gre za gensko nadomestno zdravilo. Virus pripelje zdrav gen v možgane, operacijo izvaja nevrokirurg. Pričakujemo, da se bo iz gena izrazil zdrav protein, ki bo čim bolj izboljšal stanje otrok,« je pojasnila Špela Miroševič. Rezultati na celičnih in živalskih modelih so dobri, je zatrdila, v kolikšni meri bo zdravilo otroku pomagalo, pa bi bilo lahko odvisno tudi od njegove starosti. »Za Urbana pričakujem, da bo lahko hodil in tudi govoril,« je dejala.

Članek je dostopen samo za naročnike
Članek je dostopen samo za naročnike
Priporočamo