"Smo neskončno veseli, da je prišel ta dan, ko smo podpisali to pogodbo, s katero bo država podprla naš življenjski projekt, za katerega trdo delamo zadnja štiri leta," je po podpisu dejala Špela Miroševič, ki je tudi mama dečka Urbana, ki trpi za sindromom CTNNB1. Ob tem se je za podporo zahvalila ministrstvu za visoko šolstvo, zdravje, premierju Robertu Golobu in predsednici DZ Urški Klakočar Zupančič.
Zdravilo za Urbana mogoče že proti koncu poletja
Papič je medtem poudaril, da je vlada proaktivno iskala rešitev za izplačilo potrebnih sredstev za sofinanciranje študije. Pri tem je izpostavil tudi vlogo slovenskih znanstvenic in znanstvenikov, ki so sodelovali pri razvoju zdravila urbagen. "Zame osebno je pomembno, da če že imamo tako odlično znanost, da jo znamo tudi v pravem trenutku uporabiti," je zatrdil.
V Fundaciji CTNNB1, Ustanovi za raziskave na področju genske terapije, so zaradi podpore države že začeli produkcijo kliničnega vektorja, je pojasnila Miroševičeva. Rezultate kakovosti tega vektorja in ostalih študij tako pričakujejo do 26. aprila, kasneje pa mora za začetek klinične študije pozitivno mnenje podati še Javna agencija za zdravila in medicinske pripomočke (JAZMP). Miroševičeva upa, da bo Urban zdravilo prejel že proti koncu poletja.
Novela soglasno potrjena v DZ
Papič je poudaril, da pri financiranju zaključne faze predkliničnih in kliničnih študij ne gre za klasično znanstvenoraziskovalno delo razvoja, ampak za testiranje tistih rezultatov, ki so bili ustvarjeni na stopnji znanstvenoraziskovalnega dela. Dodal je, da so podlaga za tak pristop države pri zdravilih, kjer ne obstaja interes farmacevtske industrije, tudi določene evropske direktive.
Osnova za financiranje je 20. novembra sprejeta novela zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki omogoča financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila pri naprednem zdravljenju redkih bolezni otrok s sredstvi državnega proračuna. Papič je poudaril, da je bila novela tudi soglasno potrjena v DZ.
