Predlog dopolnitve zakona o znanstvenoraziskovalni in inovacijski dejavnosti, ki ga je vlada pripravila na današnji dopisni seji, omogoča financiranje zaključnih faz predkliničnega in kliničnega razvoja nekomercialnega zdravila za napredno zdravljenje redkih bolezni pri otrocih, je na novinarski konferenci po dopisni seji povedal minister za visoko šolstvo, znanost in inovacije Papič. Pri pripravi predloga so iskali rešitev, ki bi jo bilo mogoče izvesti čim prej, še v letošnjem letu, je dodal.
Po njegovih navedbah gre v predlogu za sofinanciranje predklinične in klinične študije zdravila, imenovanega sirota. Farmacevtska industrija namreč nima komercialnega interesa za razvoj tega zdravila, je opomnil. Pripravljeno dopolnilo po njegovih besedah omogoča »praktično stoodstotno predplačilo«. Pri razvoju zdravila pričakujejo sodelovanje raziskovalcev iz Slovenije.
V uradu vlade za komuniciranje pa so v sporočilu po dopisni seji izpostavili, da bodo sofinancirane študije, ki so namenjene predvsem otrokom v zgodnji starosti. Predlog dopolnitve naj bi po njihovih besedah omogočil, da bi prišli tudi do genetskega zdravila za sindrom CTNNB1. To je sindrom, ki ga ima tudi deček Urban.
Predsednica DZ Urška Klakočar Zupančič se je po Papičevih informacijah že dogovorila, da bi še ta teden določili datum izredne seje DZ, na kateri bi po nujnem postopku sprejeli pripravljeni predlog.
Ministrica za zdravje Valentina Prevolnik Rupel je na novinarski konferenci prav tako izrazila zadovoljstvo, da je vlada pripravila predlog, ki daje pravno podlago za sofinanciranje razvoja zdravil, imenovanih sirote.
Prejemnik sredstev bo moral podati vlogo na ministrstvo za visoko šolstvo, vlogi pa bo moralo biti priloženo tudi mnenje Agencije za zdravila in medicinske pripomočke. Za strokovno utemeljitev se bo treba obrniti na ministrstvo za zdravje, ki bo pridobilo mnenje razširjenega strokovnega kolegija za pediatrijo, je pojasnila ministrica.
Minister Papič je medtem na novinarsko vprašanje, ali bo pripravljena dopolnitev lahko veljala že za dečka Urbana, odgovoril, da bo dopolnitev zakona načeloma lahko začela veljati že letos. »Pričakujemo, da bomo lahko ob ustrezni predložitvi vloge to financiranje izpeljali še letos,« je dejal.
Dečkova mama Špela Miroševič je za STA poudarila, da priprava omenjene dopolnitve zakona pomeni, da bo klinična študija lahko izvedena in ne bo več treba zbirati sredstev za razvoj zdravila. Sicer pa bo v petek odpotovala v Brazilijo, kjer se bo srečala z družinami z otroki, ki imajo takšno bolezen kot Urban. V Braziliji ima diagnozo te bolezni 25 otrok.
Obe ministrstvi sta 16. oktobra povedali, da sta pripravljeni finančno podpreti zadnjo fazo razvoja zdravila za dečka Urbana. Zdravilo za sindrom CTNNB1, ki ga ima Urban, je namreč prestalo predklinično testiranje, za zadnjo fazo razvoja pa Fundacija CTNNB1 potrebuje dodatna sredstva.
